식품의약품안전청 고시 제2012 - 3호

생물학적제제 등의 품목허가․심사 규정 일부개정고시

1. 개정이유
최근 환자, 의료계, 산업계 등에서 세포치료제의 활성화 요구가 증대함에 따라 세포의 특성 등을 고려하여 현행 세포치료제 품질, 비임상, 임상에 대한 심사기준을 합리적으로 정비하고, 세포치료제 연구자임상을 활성화하여 상업화 연계가 용이하도록 지원하고자 함
또한, 개량 생물의약품 허가에 대한 명확한 근거를 마련함으로서 국내 제약업체의 제품화를 지원하는 한편, 현행 제도의 운영상 나타난 일부 미비점을 개선·보완하여 합리적으로 정비하려는 것임

2. 주요내용
가. 개량 생물의약품의 정의 신설 및 자료제출요건 설정(안 제2조제9호의2 및 안 [별표 1] II. 자료제출의약품 1)신규품목 7)
(1) 국내 생물의약품 중 안전성․유효성 등이 개선되어 진보성이 인정되는 의약품에 해당되는 정의가 없고 자료제출요건이 명확치 않음
(2) 단기간 실용화가 가능한 개량 생물의약품의 정의를 신설하고, 이에 따른 자료제출요건을 설정함
(3) 신속한 개량 생물의약품의 시장진입으로 생물의약품 시장의 성장 가속화에 기여함
나. 자가유래 세포치료제의 품질자료 일부 면제하고자 함(안 제30조제3호가목)
(1) 자가세포치료제의 경우, 공여자와 수여자가 동일하여 공여자 선택 기준 및 조직 타이핑에 대한 자료 중 일부 불필요함
(2) 자가세포치료제에 대해 공여자 제외기준에 관한 자료를 제외한 세포공여자의 선택기준 자료와 조직 타이핑에 관한 자료 면제함
(3) 합리적인 제출자료 기준 제시를 통해 업계의 부담 및 시험비용 감소 기대
다. 세포치료제 특성에 적합한 제출자료 요건을 마련하고자 함 (안 제30조제4호, 안 [별표 2] 주4부터 주6)
(1) 기준규격 중 일부 항목 및 비임상시험 개별 항목에 대한 제출여부와 이에 따른 자료에 대한 구체적인 기준이 필요함
(2) 마이코플라스마 부정시험의 신속법을 인정하고, 외래성 바이러스 부정시험의 시험주기를 조정 가능하게 하며, 독성‧약리시험 각 항목별 시험기준 등에 대한 요건 정비함
(3) 제제 특성에 맞는 시험주기 설정 및 비임상시험의 기준을 제시함으로서 사회적‧경제적 비용 절감 기여
라. 동등생물의약품의 단회투여독성시험 자료제출 요건을 현실화함(안 [별표 1] II. 자료제출의약품 1)신규품목 8)
(1) 동등생물의약품의 자료제출요건에 따라 단회투여독성시험 자료제출이 의무화 되어있으나, 동등생물의약품 특성에 따라 단회투여독성시험이 불필요한 경우가 발생
(2) 제품특성을 반영하여 단회투여독성시험의 자료제출의 유연성 확보
(3) 제출자료의 유연성을 확보하게 되어 불필요한 시험을 면제하게 되어 사회적‧경제적 비용 절감 기여
마. 자가세포치료제의 연구자임상시험이 상업화 연계가 용이하도록 허가자료 인정범위를 확대하고자 함(안 [별표 2] 주9의 다)
(1) 의사 책임 하에서 이루어지는 연구자 임상시험 활성화에 따른 빠른 제품 개발기간 단축 및 환자 접근성 제고 필요
(2) 자가세포치료제의 연구자 임상시험 자료 또는 전문학회지에 게재된 자료로서 안전성이 확보된 경우 이를 초기 안전성 임상시험 자료로 갈음
(3) 연구자 임상시험을 통해 인체 적용 여부에 대한 최소한의 안전성이 확인된 자가 세포치료제의 임상 단계를 간소화하여 환자의 치료기회 확보

3. 기타 참고사항
가. 관계법령 : 생 략
나. 예산조치 : 별도조치 필요 없음
다. 합 의 : 해당기관 없음
라. 기 타 : (1) 신·구조문대비표 별첨
(2) 행정예고(2011.11.21〜12.12) 결과 특이 사항 없음
(3) 규제심사 : 규제개혁위원회 규제심사 통과