1. 개정 이유
적용대상이 드물고 대체의약품이 없어 긴급히 도입할 필요가 있는 희귀의약품을 추가 지정하고, 이 규정 제5조에 따라 기존에 지정된 희귀의약품의 지정기준 적합 여부를 일괄 검토하여 통합(갱신) 지정 및 지정 해제함으로써 희귀의약품 지정관리에 적정을 기하고자 함

2. 주요 내용
가. 희귀의약품 추가 지정
1) 적용대상이 드물고, 적절한 대체의약품이 없거나 기존 대체의약품보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선되어 긴급히 도입할 필요가 있는 희귀의약품을 추가 지정함
2) 다음 9개 성분(제제) 추가 지정(안 별표)
가) “기존 치료요법에 불응하거나 재발한 피부 T 세포 림프종”에 대해 “보리노스타트(Vorinostat)(경구제)”
나) “역형성림프종인산화효소(ALK) 양성 진행성 비소세포폐암”에 대해 “크리조티닙(Crizotinib)(경구제)”
다) “헌터증후군(뮤코다당증 Ⅱ형)”에 대해 “이두설파제 베타(Idursulfase-β)(주사제)”
라) “재발성 또는 불응성 말초 T세포 림프종”에 대해 “프랄라트렉세이트(Pralatrexate)(주사제)”
마) “어린이, 청소년의 절제가능한 고악성, 비전이성 골육종에 대해 완전절제 후 다른 항암화학요법제와 병용하는 보조요법”에 대해 “마이파머티드(Mifamurtide)(주사제)”
바) “이전에 한가지 이상의 화학요법을 받은 재발성 또는 불응성 말초 T세포 림프종”에 대해 “로미뎁신(Romidepsin)(주사제)”
사) “조혈모세포 이식을 위해 골수독성 치료를 받는 혈액암환자들의 중증(WHO Grade 3이상) 구강점막염(전처치 요법으로 mel-phalan(200mg/m2)을 사용하는 경우 제외)”에 대해 “팔리퍼민(Palifermin)(주사제)”
아) “기존 치료방법에 불응 및/또는 재발한 외투세포림프종”에 대해 “템시롤리무스(Temsirolimus)(주사제)”
자) “BRAFV600E 변이가 확인된 수술이 불가능하거나 전이성 흑색종”에 대해 “베무라페닙(Vemurafenib)(경구제)”
3) 희귀의약품을 추가 지정하여 신속하게 허가를 받을 수 있도록 함으로써 희귀질환자에게 새로운 희귀의약품이 원활하게 공급될 수 있을 것으로 기대됨
나. 기존 지정된 희귀의약품의 통합(갱신) 지정 및 지정 해제
1) 기존 지정된 희귀의약품이 현재의 지정기준에 적합한지 여부를 재검토하여 통합(갱신) 지정 및 지정 해제함
2) 기존 지정된 희귀의약품 136개 성분 중 지정기준에 적합한 129개 성분을 희귀의약품으로 통합(갱신) 지정하고, 지정기준에 적합하지 않은 “암사크린”, “베카플라민”, “팔리비주맙”, “데시타빈”, “닐로티닙”, “레날리도마이드”, “테노포비어 디소프록실 푸마레이트” 총 7개 성분을 지정 해제함(안 별표)
3) 희귀의약품을 지속적으로 관리함으로서 희귀질환자에게 적절한 희귀의약품이 공급될 것으로 기대됨

3. 기타 참고사항
가. 관계법령 : 생 략
나. 예산조치 : 별도조치 필요 없음
다. 합 의 : 해당기관 없음
라. 기 타 : (1) 희귀의약품 지정(해제)에 대해서는 행정예고 생략
(2) 규제심사 : 규제 신설․강화 없음